RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，其异常是包括甲状腺癌在内的多种类型肿瘤的罕见驱动因素，此前并没有专门针对此基因异常的靶向药物。今年上半年，美国FDA已批准RET靶向新药Selpercatinib(Retevmo)用于治疗RET基因突变或重排的甲状腺髓样癌和其他类型甲状腺癌患者以及非小细胞肺癌。

Selpercatinib联合疗法介绍

商品名：Retevmo

药品名：Selpercatinib

其他名称：LOXO-292

生产商：礼来(Eli Lilly)

Selpercatinib是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准Retevmo用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。

圣安唯健康温馨提示：香港药品进口程序高效，审批和使用速度快。不论是美国FDA认证的，还是欧盟标准认证的，还是日本厚生省认证的，只要是符合临床标准的药品，都可以在香港正规医院得到使用，许多内地医院未上市的海外新药都可以在香港医院得到合法的临床治疗。港安健康已经开通国际新药申请绿色通道，协助内地患者在香港就医，申请Selpercatinib免费用药。

Selpercatinib国际研究数据

单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对Selpercatinib进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的甲状腺癌、RET突变的甲状腺髓样癌、RET融合阳性的非小细胞肺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。

1、RET融合阳性甲状腺癌：

在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童和成年患者中，评估了Selpercatinib的疗效。该研究纳入了19例放射性碘难治性且接受过另一种全身治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者，以及8例放射性碘难治性但是未接受过任何其他治疗的RET融合阳性甲状腺癌的患者。之前接受过治疗的19位患者的总缓解率(ORR)为79%;在缓解的患者中，87%的患者缓解时间持续至少6个月。在8例除放射性碘以外未接受任何治疗的患者中，总缓解率(ORR)为100%;在缓解的患者中，75%的患者缓解时间持续至少6个月。

2、RET突变甲状腺髓样癌：

在12岁及以上的RET突变甲状腺髓样癌患者中评估了Selpercatinib的疗效。该研究纳入了143名先前曾接受过卡博替尼Cabozantinib和/或凡德他尼Vandetanib的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者，以及未接受过这两种药的患者。在55名先前接受过治疗的患者中，总缓解率(ORR)为69%;在缓解的患者中，76%的患者缓解时间持续至少6个月。在88例先前未接受过治疗的患者中，总缓解率(ORR)为73%;在缓解的患者中，61%的患者缓解时间持续至少6个月。

3、RET融合阳性非小细胞肺癌：

在105名曾接受过铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者中，对Selpercatinib的疗效进行了评估。这些患者的总缓解率(ORR)为64%;在缓解的患者中，81%的患者缓解时间持续至少6个月。另外，研究还在39例未接受过治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中评估了Selpercatinib的疗效。这些患者的总缓解率(ORR)为84%;在缓解的患者中，58%的患者缓解时间持续至少6个月。

安全性方面，最常见的副作用是天冬氨酸转氨酶(AST)升高、丙氨酸转氨酶(ALT)酶升高、血糖升高，白细胞计数减少，白蛋白减少，血钙水平降低，口干， 腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血钠水平降低等。

港安健康温馨提示：FDA的批准是基于Selpercatinib对于RET融合基因肿瘤的卓越优势，也意味着RET融合阳性的甲状腺癌和肺癌患者有了能够选择性地并强效地抑制RET的治疗方案。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治疗经验丰富的香港医院和专家，申请免费用药。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。