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Luspatercept

关于Luspatercept

Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白,可阻断TGFβ超家族红细胞生成抑制剂,为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的、开放性的剂量探索试验(PACE-MDS)以及长期扩展试验纳入IPSS评分为低危和中危-1MDS患者,以及非增殖性慢性粒单核白血病患者白细胞数量。

Luspatercept是一种“first-in-class”刺激血红细胞成熟药物,它可以提高血红细胞的生成,从而治疗多种原因造成的贫血。在今年的ASH年会上,Luspatercept的最新临床结果非常出色,在治疗骨髓增生异常综合征(MSD)导致的贫血和β地中海贫血症患者的两项3期临床试验中,Luspatercept都达到了试验的主要终点。该药物有望在2019年中向监管机构递交新药申请。

Luspatercept试验数据

BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究,在输血依赖性β地中海贫血成人患者中开展,评估了Luspatercept联合最佳支持治疗(BSC)相对于安慰剂联合BSC的疗效和安全性。主要终点是红细胞反应(ErythroidResponse),定义为从研究的第13周至24周的连续12周期间,红细胞(RBC)输血负担相对基线减少至少33%(减少至少2个单位)。

数据显示,与安慰剂组相比,Luspatercept治疗组在主要终点方面实现了高度统计学意义的显著改善。此外,Luspatercept也达到了所有关键次要终点,包括:(1)从治疗第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少33%;(2)从治疗第13周至第24周,RBC输血负担减少至少50%;(3)从治疗中第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少50%;(4)从治疗第13周至第24周输血负担的平均变化。该研究中观察到的不良事件与之前报道的一致。

值得一提的是,BELIEVE研究也是Luspatercept取得积极数据的第二个III期研究。上月底,Luspatercept治疗低至中危骨髓增生异常综合症(MDS)的III期研究MEDALIST也达到了主要终点和关键次要终点。根据这2个研究的数据,新基和Acceleron计划在2019年上半年向美国和欧盟提交监管文件。

Luspatercept

贫血药物Luspatercept三期Medalist试验的结果表明,Luspatercept作为红细胞成熟剂用于治疗低至中危骨髓增生异常综合征患者的慢性贫血的潜在临床益处。

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